Día internacional de los estudios clínicos

En el mes de mayo se ha instaurado el día internacional de los estudios clínicos, buscando visibilizar cuan importantes son estos ensayos, propiciando información y fomentando la participación de la población.

Conociendo la importancia e impacto que tienen los estudios clínicos en el avance de la medicina, la invitación es a informarse, conocer en nuestra área de trabajo los posibles estudios clínicos a los que nuestros pacientes pueden acceder, informar a los pacientes, derribar los mitos, fortalecer las redes de comunicación tanto en la derivación de pacientes para un estudio, como para el retorno de pacientes a sus centros de origen.

Los estudios clínicos son ensayos para probar la eficacia y seguridad de medicamentos, vacunas, dispositivos y procedimientos médicos, así como aquellos ya aprobados, estos estudios se realizan en seres humanos.
A través de los estudios clínicos, los médicos descubren si un medicamento, tratamiento o ambos en combinación que sean nuevos, son eficaces y seguros para que sean usados en la gente. Los estudios clínicos son importantes en el desarrollo de tratamientos nuevos para enfermedades graves, como el cáncer.
Si bien en la literatura hace referencia a algunos ensayos clínicos desde antes de cristo, es un 20 de mayo de 1747 cuando el doctor escoces James Lind trato de identificar la ausencia de vitamina C como causa del escorbuto, una enfermedad que afectaba gravemente a los marineros británicos. Su enfoque experimental marco un antes y un después en la forma en que se investiga en medicina, sentando las bases para la investigación clínica moderna.
Los estudios en estas épocas se realizaban sin regulación y sin el consentimiento de los participantes. Posteriormente en respuesta a sucesos desafortunados relacionado a los estudios en seres humanos, se suscitan una reacción en cadena de regulaciones: la creación en 1938 de la ley federal de alimentos, medicamentos y cosméticos de Estados Unidos (FDA), entidad que supervisa la seguridad de estos para ser comercializados. Todos los nuevos tratamientos deben ser sometidos a los estudios clínicos antes de que sean aprobados por la FDA; luego de la segunda guerra mundial, en 1947 se establece el código de Nuremberg este recoge una serie de principios que rigen la experimentación con seres humanos y que llevo a establecer el consentimiento informado; posteriormente en 1964 se promulga la declaración de Helsinki (Finlandia), esta declara los principios éticos para la investigación médica que involucre seres humanos, incluyendo la investigación respecto al material y datos humanos, está a sido sometida a 5 revisiones, la última en Edimburgo el año 2000.
¿Como se llevan a cabo estos ensayos? Después que se desarrolla la formulación química de un fármaco (o dispositivo) en el laboratorio, el fármaco es probado en animales evaluando en primera instancia su toxicidad, si el fármaco pasa esta etapa, se realiza una solicitud de investigación de nuevo tratamiento a la FDA, si esta es aprobada se inicia el estudio en seres humanos, y esto se lleva a cabo en fases: en la fase 1 se evalúa seguridad, dosis y efectos secundarios del medicamento de investigación en un grupo pequeño de 20 a 100 individuos generalmente sanos; en la fase 2 se evalúa el medicamento entre 100 a 500 voluntarios, estos suelen padecer la enfermedad para cuyo tratamiento se diseñó el medicamento de investigación, evalúa además de lo anterior “la eficacia” contra la enfermedad y continua monitoreando la seguridad; en la fase 3 se evalúa el medicamento entre 500 a 5000 voluntarios, en esta fase se compara el nuevo tratamiento con el tratamiento estándar o placebo, mediante estudios aleatorizados y doble ciego; si los resultados muestran seguridad y eficacia a esta escala, se realiza una nueva solicitud a la FDA esta de “aprobación del fármaco”, si los organismos gubernamentales y regulatorios aprueban el medicamento, este ya se puede comercializar, pasando a la última fase donde miles de personas participan en los estudios en curso, se monitorea en la población efectos secundarios raros y su efectividad a largo plazo.
La participación en ensayos clínicos ofrece a los pacientes la posibilidad de acceder de forma precoz a tratamientos que pueden resultar beneficiosos y que en un futuro sean uno de los tratamientos claves de su enfermedad. El paciente tiene acceso a los últimos y más eficaces procedimientos que solo están disponibles para las personas que participan en el estudio, recibir atención médica centrada en su afección particular o aprender más sobre su enfermedad
Los pacientes tienen derecho a retirarse del estudio clínico en el que participan cuando decidan, la firma del documento de consentimiento informado no obliga a mantenerse hasta el fin, al contrario de lo que algunas personas creen. La decisión de mantenerse en el estudio siempre reside en el paciente. Los tratamientos proporcionados por el ensayo no tienen costo para el paciente, el promotor del Estudio Clínico asume todos los costos del tratamiento del paciente, y en algunos casos, incluso asume los costos derivados de la movilidad hasta el centro de salud.
Aparte de las regulaciones internacionales cada país cuenta con regulaciones internas. En Chile, existen leyes y normas que regulan los estudios clínicos para que los participantes cuenten con protección de su seguridad y privacidad. La ley 20584 regula los derechos y deberes que tienen las personas en relación con acciones vinculadas a su atención en salud como también el Decreto 30 Reglamento sobre Investigación Científica, entre otros.
En oncología los ensayos clínicos no solo abarcan el estudio de tratamientos, también buscan mejorar la calidad de vida de los pacientes con cáncer investigando como mitigar los efectos adversos de los tratamientos y la enfermedad, así como también estos estudios generan nuevo conocimiento sobre la biología, genética y genómica del cáncer, lo que ha permitido en la última década desarrollar una nueva generación de fármacos llamados “terapias dirigidas”. Las terapias dirigidas normalmente se toleran mejor que los medicamentos citotóxicos tradicionales (quimioterapia). Se ha desarrollado el concepto de terapias individualizadas, ya que algunos de estos tratamientos pueden ser eficaces en aquellos tumores que presentan una alteración molecular (diana molecular), pero pueden no tener eficacia en los pacientes que no presentan esta diana. Todos estos avances en oncología no habrían sido posibles sin los estudios clínicos, ya que estos permiten validar descubrimientos y llevar la ciencia del laboratorio a la práctica médica.
Conociendo la importancia e impacto que tienen los estudios clínicos en el avance de la medicina, la invitación es a informarse, conocer en nuestra área de trabajo los posibles estudios clínicos a los que nuestros pacientes pueden acceder, informar a los pacientes, derribar los mitos, fortalecer las redes de comunicación tanto en la derivación de pacientes para un estudio, como para el retorno de pacientes a sus centros de origen.
Hoy en día la investigación clínica se profesionalizo, es sofisticada y se desarrolla bajo estrictos protocolos éticos, científicos y regulatorios, pero su esencia sigue intacta: generar conocimiento confiable para ofrecer tratamientos seguros y eficaces, mejorar la calidad de vida de los pacientes, aportar en el desarrollo económico y social, ofrecer beneficios a los sistemas de salud y salvar vidas.

Ingrid Rojel Miranda
Enfermera especialista en oncología.
Magíster en Salud Pública.
Coordinadora de proyectos de investigación clínica oncológica, Pontificia Universidad Católica de Chile.

Ingrid Rojel Miranda

Enfermera especialista en oncología.
Magíster en Salud Pública.
Coordinadora de proyectos de investigación clínica oncológica, Pontificia Universidad Católica de Chile.
Miembro SEOC.

“Las opiniones vertidas en esta columna son de exclusiva responsabilidad de quienes las emiten y no representan necesariamente el pensamiento de la Sociedad Chilena de Enfermería Oncológica”.